ProQR股票在AX-0810初步数据和管线更新后下跌

Investing.com -- 尽管ProQR Therapeutics N.V. (NASDAQ:PRQR)宣布了其AX-0810 I期试验的初步积极数据以及更广泛的RNA编辑管线更新，但该公司股票周四下跌了3%。

这家临床阶段生物技术公司报告称，首个健康志愿者队列的初步安全性和药代动力学数据显示，在四周给药后没有出现严重不良事件。公司指出，药代动力学观察结果与非临床数据一致，支持试验继续给药，预计将在2026年上半年获得靶点参与数据。

ProQR还宣布为两个管线项目选定了开发候选药物：针对Rett综合征MECP2 R270X突变的AX-2402，以及针对代谢相关性脂肪性肝炎(MASH)靶向PNPLA3基因的AX-2911。公司报告称，AX-2402在Rett综合征小鼠模型中显示出具有统计学意义的功能改善，而AX-2911在人源化小鼠模型中显示肝脏脂肪含量减少超过80%。

公司与礼来的战略合作在2025年实现了450万美元的里程碑付款，为ProQR的财务状况做出贡献，使其现金储备可延续至2027年年中。

ProQR正在基于其专有的Axiomer RNA编辑技术平台开发RNA疗法。正在进行的AX-0810 I期研究针对胆汁淤积性疾病(如原发性硬化性胆管炎和胆道闭锁)中的NTCP靶点，将在完成健康志愿者队列后纳入患者队列。

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