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2025年9月24日（周三），Wave Life Sciences（纳斯达克股票代码：WVE）在伯恩斯坦洞察：医疗领导者与颠覆者——第二届年度医疗论坛上发表演讲。该公司强调了其创新的RNA疗法平台，揭示了几个临床项目的有前景的进展。虽然其对基因验证靶点的战略关注值得称赞，但在扩展其管线和实现监管里程碑方面仍面临挑战。
要点摘要
- Wave Life Sciences正在推进其RNA疗法平台，重点关注肥胖症、AATD、DMD和亨廷顿病。
- INHIBIN-E项目通过基于siRNA的疗法针对肥胖症，前临床结果有前景，即将在第四季度和第一季度公布数据。
- AATD项目利用RNA编辑来修正基因突变，在蛋白质转换方面显示早期成功，并将于2025年第一季度公布数据。
- 该公司计划在2026年为其PLMP3肝病项目提交CTA申请，旨在扩展超出肝脏为重点的治疗范围。
- 关于亨廷顿病加速批准的终点指标，公司正与监管机构进行讨论。
财务业绩
- AATD项目提供的潜在里程碑总额达5.25亿美元，附带高十几个百分点的特许权使用费。
- 更大的合作项目，包括AATD，可能达到总计33亿美元的潜在里程碑。
运营更新
- INHIBIN-E（肥胖症项目）：
- 一期试验关注安全性、耐受性和靶点参与度。
- 第四季度催化剂：展示来自第1组（75毫克）和第2组（240毫克）的单次递增剂量（SAD）数据。
- 第一季度催化剂：来自第3组（400毫克）的数据。
- 前临床数据显示单药治疗的潜力以及与司美格鲁肽的叠加效应。
- α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）：
- 初步数据显示达到13微摩尔的总AATD，超过蛋白质替代疗法的基准。
- 观察到65%的C蛋白向M蛋白的转换。
- 2025年第一季度：披露400毫克多次递增剂量（MAD）数据。
- PLMP3项目（肝病）：
- 计划于2026年提交CTA申请。
- DMD（外显子53跳跃）：
- 3月报告的数据显示约8%的肌营养不良蛋白水平。
- 亨廷顿病：
- 报告MAD组中突变型亨廷顿蛋白降低46%。
未来展望
- 近期催化剂：
- 第四季度催化剂：INHIBIN-E siRNA第1组和第2组数据读出。
- 2025年第一季度：INHIBIN-E更长随访时间和更高剂量的数据读出，以及AATD MAD组数据。
- 战略重点：
- 扩展超出肝脏项目，关注肝外项目。
- 开发具有良好吸收率的siRNA和RNA编辑前临床组合，用于各种组织。
- 与监管机构就AATD的监管路径进行沟通。
- 研发日：即将举行的活动，分享更多关于肝外项目的数据。
问答亮点
- INHIBIN-E：
- 使用基因学寻找靶点；对任何肥胖基因型都有效。
- 计划与GLP-1激动剂联合使用。
- AATD：
- 尾状核萎缩可能作为亨廷顿病的终点指标。
- 下一次披露将是第一季度的400毫克MAD数据。
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