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2026年3月3日星期二,Alector Inc. (NASDAQ:ALEC)在TD Cowen第46届年度医疗保健会议上发表演讲,展示了其创新的Alector脑载体(ABC)平台。此次电话会议由Eric Brown主持,重点介绍了该平台在跨越血脑屏障输送治疗药物方面的潜力。尽管会议讨论了令人鼓舞的进展,但安全性和可扩展性等挑战仍然是公司关注的焦点。
要点总结
- Alector的ABC平台可增强治疗药物的脑部摄取,同时最大限度地降低安全隐患。
- AL137和AL050是分别针对阿尔茨海默病和帕金森病的关键候选药物。
- AL137的IND申请计划于今年年底或明年年初提交。
- 皮下给药是未来试验的战略重点。
- siRNA平台在临床前研究中显示出良好的结果。
ABC平台概述
- 利用转铁蛋白受体(TFR)上的独特表位来增强脑部摄取。
- 在广泛的TFR亲和力范围内得到验证。
- 能够输送抗体、酶和siRNA治疗药物。
- 已成功应用于13种不同的载荷。
AL137:抗Aβ抗体
- 结合了抗Aβ表位与ABC技术以及完全活性的IgG1 Fc区域。
- 非人灵长类动物(NHP)研究显示脑脊液中抗体水平显著增加。
- 在各种剂量下均表现出良好的安全耐受性。
- IND申请计划于今年年底或明年年初提交。
- 预计2027年在健康志愿者和阿尔茨海默病患者中开展试验。
AL050:ABC增强型GCase酶
- 工程化GCase酶的活性是野生型的50倍。
- NHP研究显示脑部摄取和酶活性增加。
- 耐受性良好,未报告不良事件。
siRNA平台
- 使用ABC技术将siRNA输送穿过血脑屏障。
- 临床前研究显示大脑中目标蛋白的显著敲低。
- 在高剂量下NHP耐受性良好,无不良事件发生。
未来展望
- AL137的IND申请计划于2026年第四季度或2027年第一季度提交。
- 专注于皮下给药以改善患者体验。
- 即将开展的试验旨在通过小规模患者队列证明疗效。
问答环节要点
- 强调所有项目的皮下给药方式。
- 第一阶段研究旨在显示大脑中淀粉样蛋白减少且副作用最小。
- 持续努力确保治疗药物的可扩展性和可制造性。
总之,Alector在TD Cowen会议上的演讲强调了其推进脑部治疗的承诺。如需详细了解,请参阅下方完整记录。
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